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适用人群:
FGF19过表达晚期HCC，既往PD-(L)1+mTKI治疗失败，BCLC B/C期，Child-Pugh A
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用药方案:
2:1随机，ABSK-011+BSC vs 安慰剂+BSC，对照组可转组
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开展地区:
北京,天津,山西,辽宁,吉林,黑龙江,上海,江苏,浙江,安徽,福建,江西,山东,河南,湖北,湖南,广东,广西,重庆,四川,贵州,陕西,宁夏
以下整理该项目的研究要点，供受试者及家属参考。
药品简介
ABSK-011（通用名：依帕戈替尼，Irpagratinib）是由和誉医药研发的一款高选择性小分子FGFR4抑制剂。该药物主要针对FGF19过表达的晚期肝细胞癌（HCC），目前处于关键性临床研究阶段。临床数据显示，在经免疫检查点抑制剂（ICI）和多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKI）医治失败的FGF19阳性受试者中，其单药客观缓解率（ORR）达44.8%，联合阿替利珠单抗的ORR超过50%，展现出显著的抗肿瘤活性。
药物机制
ABSK-011通过高选择性抑制成纤维细胞生长因子受体4（FGFR4）的激酶活性发挥作用。在FGF19过表达的肝细胞癌中，FGF19/FGFR4信号通路的异常活化是驱动肿瘤生长和增殖的关键因素。该药物通过与FGFR4的激酶结构域结合，抑制其自身磷酸化，从而阻断下游Ras-Raf-ERK1/2 MAPK和PI3K-Akt信号通路的传导，最终抑制肿瘤细胞的增殖并诱导其凋亡。
试验概要资料
登记编号：CTR20251382/ABSK-011-205
药物名称：ABSK-011
适应症：FGF19过表达、且既往接受过系统医治的、肝细胞癌（HCC）
给药方案说明
按照 2:1 的比例分层随机分配至两个医治组：
试验组：ABSK-011胶囊+BSC（最佳支持性医治）
对照组：安慰剂ABSK-011胶囊+BSC
如为对照组受试者，经评估后可以转组接受 ABSK-011+BSC 医治
受试者权益
1. 试验期间相关检查不收取费用
2. 研究药物不收取费用使用
3. 专家定期随访、及相关检查
4. 权威的医疗专家对疾病的指导
5. 一定的交通补助
试验概要资料
登记编号：CTR20251382/ABSK-011-205
药物名称：ABSK-011
适应症：FGF19过表达、且既往接受过系统医治的、肝细胞癌（HCC）
给药方案说明
按照 2:1 的比例分层随机分配至两个医治组：
试验组：ABSK-011胶囊+BSC（最佳支持性医治）
对照组：安慰剂ABSK-011胶囊+BSC
如为对照组受试者，经评估后可以转组接受 ABSK-011+BSC 医治
受试者权益
1. 试验期间相关检查不收取费用
2. 研究药物不收取费用使用
3. 专家定期随访、及相关检查
4. 权威的医疗专家对疾病的指导
5. 一定的交通补助
关键入选条件
✅ 经组织学/细胞学确诊的晚期或不可切除 HCC受试者（没有的受试者可不收取费用测）。
✅ 既往接受过至少一种PD-(L)1抑制剂和至少一种mTKI医治后疾病进展。
❌ 排除脑转移、肝性脑病。
❌ 排除既往接受过选择性 FGFR4 抑制剂；
❌ 排除门静脉主干、下腔静脉、上腔静脉、肠系膜上静脉或心脏受累。
✅ 提交切片不收取费用测基因(5-8片)，要求FGF19过表达阳性；
❌ 排除纤维板层状 HCC、肉瘤样 HCC 或混合型肝细胞癌-胆管癌。
入组条件
通用入组条件（第1部分和第2部分）
1. 签署书面知情同意书。
2. 年龄≥18 岁。
3. 经组织学/细胞学或AASLD标准临床确诊晚期或不可切除HCC。
4. 既往接受过至少一种PD-(L)1抑制剂和至少一种mTKI医治后疾病进展。
5. BCLC B期（不适合/复发后无法根治局部医治）或C期。
6. Child-Pugh A 级。
7. 提交肿瘤组织样本，中心实验室确认为FGF19过表达阳性。
8. 至少1个RECIST v1.1可测量病灶（局部医治后进展病灶可入）。
9. ECOG 0-1分。
10. 预计生存期≥3个月。
11. 血压控制充分（收缩压≤150mmHg，舒张压≤90mmHg）。
12. 器官功能和骨髓造血功能良好，满足血常规、肝肾功能、电解质、凝血等要求。
13. 有生育能力的男女受试者同意采取可靠避孕措施，女性妊娠试验阴性且非哺乳期。
剔除条件
1. 对试验药物成分过敏。
2. 既往接受过选择性 FGFR4 抑制剂。
3. 纤维板层状 HCC、肉瘤样 HCC 或混合型肝细胞癌-胆管癌。
4. 随机前特定时间内接受过抗肿瘤医治（化疗、放疗、局部医治、靶向、免疫等）。
5. 随机前4周内接受大型手术或计划大手术。
6. 5年内有除HCC外的第二种原发恶性肿瘤（特定低危/已治愈肿瘤除外）。
7. 肝脏肿瘤占肝脏比例≥50%。
8. 既往医治毒性未恢复至≤1级（特定稳定毒性除外）。
9. 门静脉主干、下腔静脉、上腔静脉、肠系膜上静脉或心脏受累。
10. 心脏功能受损或重要心脏疾病（心衰、缺血、QTc延长等）。
11. 同时感染HBV和HCV，或活动性HBV感染（HBV-DNA≥2000 IU/mL）。
12. HIV阳性。
13. 6个月内活动性胃肠道出血或高出血风险。
14. 需干预的顽固性胸/心包积液，或临床意义腹水（稳定药物医治≥3个月除外）。
15. 既往或目前肝性脑病。
16. 脑膜转移或中枢神经系统转移。
17. 既往器官移植需抗排斥医治。
18. 影响口服药物吸收的因素（吸收不良、胃肠疾病、手术史等）。
19. 随机前2周内接受P-gp或CYP3A4抑制剂/诱导剂。
20. 随机前2周内须全身抗感染医治的严重感染。
21. 对CT/MRI造影剂过敏或无法进行增强影像评估。
22. 其他影响健康、依从性或研究结果的合并症。
研究中心：（全国多中心）
安徽、北京、广东、黑龙江、湖北、湖南、江苏、江西、辽宁、山东、山西、上海、四川、浙江、重庆、河南、吉林、宁夏、天津、陕西、贵州、福建、广西
