以下整理该项目的研究要点，供受试者及家属参考。

药品简介

HMPL-506是由和黄医药研发的一种新型、高选择性、口服小分子Menin抑制剂。该药物目前处于临床I期研究阶段，主要针对伴有MLL重排（KMT2A-r）或NPM1突变的复发/难治性急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。临床前数据显示，与其他临床阶段的Menin抑制剂相比，HMPL-506在相关细胞模型中表现出更强的抑制活性，且具有低心脏毒性风险。

药物机制

HMPL-506通过靶向Menin蛋白，特异性阻断Menin与MLL蛋白的相互作用。在MLL重排或NPM1突变的急性白血病中，Menin-MLL复合物异常激活HOXA9/MEIS1等关键致癌基因的表达，驱动白血病细胞增殖。HMPL-506通过抑制这一复合物的形成，下调致癌基因转录，诱导白血病细胞分化或凋亡，从而发挥抗肿瘤作用。

试验概要资料
登记号：CTR20241210
药物名称：HMPL-506片
适应症：血液系统恶性肿瘤（二线及以上）

给药方案说明
HMPL-506先导剂量一周后医治剂量，28天一周期
单臂试验，多剂量梯度递增给药

受试者权益
1. 不收取费用获得研究药物HMPL-506医治
2. 不收取费用接受研究相关检查与评估
3. 专业医护团队全程监测随访
4. 报销研究相关部分交通费用
5. 获得前沿靶向医治参与机会

试验概要资料
登记号：CTR20241210
药物名称：HMPL-506片
适应症：血液系统恶性肿瘤（二线及以上）

给药方案说明
HMPL-506先导剂量一周后医治剂量，28天一周期
单臂试验，多剂量梯度递增给药

受试者权益
1. 不收取费用获得研究药物HMPL-506医治
2. 不收取费用接受研究相关检查与评估
3. 专业医护团队全程监测随访
4. 报销研究相关部分交通费用
5. 获得前沿靶向医治参与机会

关键入选条件
✅ 年龄≥18岁，ECOG 0-2分
✅ 复发难治AML/ALL伴MLL重排/NPM1突变
❌ 既往用过Menin抑制剂且进展
❌ 活动性中枢神经系统白血病
✅ 同意骨髓穿刺及活检检查
入组条件
通用入组条件（第1部分和第2部分）
1. 自愿签署知情同意书。
2. 年龄≥18岁。
3. 符合剂量递增或扩展阶段对应血液肿瘤诊断。
4. ECOG PS评分0-2分。
5. 同意医治前后骨髓穿刺抽吸和/或活检。
6. 有生育能力者同意采取高效避孕措施。
7. 男性受试者同意避孕且不捐献精子。

剔除条件
1. 既往接受Menin抑制剂医治且进展。
2. 有明确活动性中枢神经系统白血病。
3. 血清总胆红素、肝肾功能不符合要求。
4. 凝血功能明显异常。
5. 活动性乙肝、丙肝、HIV感染。
6. 妊娠或哺乳期女性。
7. 近6个月有中风或颅内出血史。
8. 近5年患有其他恶性肿瘤。
9. 存在严重心脏功能异常。
10. 近2周内接受过系统性抗肿瘤医治。
11. 近60天内接受HSCT或有活动性GVHD。
12. 近1周内使用抗肿瘤中草药。
13. 近2/3/4周内使用CYP3A4强抑制剂/诱导剂或其他临床研究药物。
14. 近4周内进行重大手术。
15. 既往医治毒性未恢复至≤1级。
16. 存在未控制的活动性感染。
17. 无法口服或影响药物吸收的胃肠道疾病。
18. 依从性差或存在其他不适合入组情况。

研究中心
研究中心：（全国多中心）
天津、安徽、江苏、浙江、山东、河南、湖北、湖南、重庆